小児および青年に対する第2世代抗精神病薬（SGA）の使用では、抗精神病薬に関する体重増加が問題となる。米国・ヒューストン大学のNing Lyu氏らは、小児および青年における抗精神病薬関連体重増加の潜在的な軌跡および関連するリスク因子を特定するため、本研究を実施した。Journal of Clinical Psychopharmacology誌オンライン版2024年1月23日号の報告。 　2016～21年のIQVIA Ambulatory EMR-USデータベースをレトロスペクティブに分析した。対象は、SGA未治療後、90日以上継続してSGA処方を行った6～19歳の患者。SGA開始から24ヵ月間の抗精神病薬関連体重増加の潜在的な軌跡を特定するため、グループベースの軌跡モデリングを用いた。特定された抗精神病薬関連体重増加の軌跡に関連するリスク因子の調査には、多項ロジスティック回帰分析を用いた。

　統合失調症は、幻覚・妄想やその他の症状を特徴とする精神疾患である。日本においても統合失調症の治療ガイドラインが確立されているが、小児患者に対する薬物療法は推奨されていない。さらに、小児統合失調症患者に対する抗精神病薬の処方傾向は、あまりよくわかっていない。東北医科薬科大学病院の菊池 大輔氏らは、2015～22年の日本における小児外来患者に対する抗精神病薬の処方動向を明らかにするため、本研究を実施した。その結果、日本では小児統合失調症に対して、主にアリピプラゾールとリスペリドンが処方されており、アリピプラゾールの処方割合が時間の経過とともに有意に増加していることを報告した。Journal of Pharmaceutical Health Care and Sciences誌2024年1月2日号の報告。

　新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対する2価mRNAワクチンについて、小児・思春期（5～17歳）へのSARS-CoV-2感染および症候性COVID-19に対する保護効果が認められることが示された。米国疾病予防管理センター（CDC）のLeora R. Feldstein氏らが、3つの前向きコホート試験に参加した約3,000例のデータを解析し報告した。米国では12歳以上については2022年9月1日から、5～11歳児については同年10月12日から、COVID-19に対する2価mRNAワクチンの接種を推奨しているが、その有効性を示す試験結果は限られていた。著者は、「今回示されたデータは、小児・思春期へのCOVID-19ワクチンの有益性を示すものである。対象となるすべての小児・思春期は、推奨される最新のCOVID-19ワクチン接種状況を維持する必要がある」と述べている。JAMA誌2024年2月6日号掲載の報告。

　正期産（在胎期間39週0日～40週6日）で出生した子供と比較して、中等度早産（同32週0日～33週6日）および後期早産（同34週0日～36週6日）で出生した子供は、有害な神経発達アウトカムのリスクが高く、このリスクは在胎週数32週から41週まで徐々に低下することが、スウェーデン・カロリンスカ研究所のAyoub Mitha氏らの調査で示された。研究の成果は、BMJ誌2024年1月24日号で報告された。 　本研究は、異なる在胎週数で出生した子供における長期的な神経発達アウトカムの評価を目的とするスウェーデンの全国規模のコホート研究である（スウェーデン・カロリンスカ研究所研究基金などの助成を受けた）。 　解析には、Swedish Medical Birth Registerといくつかの全国的な登録システムのデータを用いた。対象は、1998～2012年に、在胎期間32週0日～41週6日の単胎の生児として出生し、先天奇形のない子供128万1,690人であった。

　最小限の母乳しか与えられなかった超早産児は、ドナーミルクまたは早産児用粉ミルクのいずれを与えられても、修正月齢22～26ヵ月時点の神経発達アウトカムに差異は認められなかった。米国・アイオワ大学のTarah T. Colaizy氏らが、Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Networkに参加している米国の大学医療センター15施設で実施した無作為化二重盲検臨床試験「MILK試験」の結果を報告した。出生後入院中の超早産児の母乳育児は、早産児用粉ミルクと比較して神経発達の良好なアウトカムと関連しているが、母乳をまったく与えていない、または最小限しか与えていない超早産児において、ドナーミルクが早産児用粉ミルクと同様の神経発達上の利点をもたらすかは不明であった。JAMA誌オンライン版2024年1月30日号掲載の報告。

　注意欠如・多動症（ADHD）の罹患者数は過去数十年で大幅に増加しており、治療薬の処方もそれに伴い増加している。ADHD治療薬には心拍数・血圧の上昇との関連が報告されているが、これに関し、重大な心血管疾患（CVD）との関連を調査した研究結果が発表された。スウェーデン・カロリンスカ研究所のLe Zhang氏らによる本研究の結果は、JAMA Psychiatry誌2024年2月1日号に掲載された。 　2007～20年にスウェーデン国内でADHD診断を受けた、または同国で承認されたADHD治療薬である精神刺激薬（メチルフェニデート・アンフェタミン・デキストロアンフェタミン・リスデキサンフェタミン）および非精神刺激薬（アトモキセチン・グアンファシン）のいずれかの処方を受けた6～64歳の患者を対象に、ADHD治療薬の長期使用とCVD（虚血性心疾患・脳血管疾患・高血圧・心不全・不整脈・血栓塞栓症・動脈疾患・その他の心疾患）の関連を調査した。CVDの既往歴がある患者は除外され、ADHD治療薬の累積使用期間は14年以内であった。

　ニーマン・ピック病C型（NPC）の患者において、リソソームと代謝の機能障害改善が期待されるN-アセチル-L-ロイシン（NALL）による12週間の治療はプラセボと比較し、神経学的状態を改善したことが、スイス・ベルン大学のTatiana Bremova-Ertl氏らが、60例を対象に行ったプラセボ対照無作為化二重盲検クロスオーバー試験の結果で示された。NPCは、進行性、衰弱性、早期致死性の常染色体劣性遺伝性リソソーム蓄積症（ライソゾーム病）で、発症頻度は10万人に1人（本邦では12万に1人）と報告される希少疾病である。現行では、ミグルスタットによる薬物治療があるが進行抑制に限定され、欧州連合（EU）と本邦を含むいくつかの国では承認されているが、米国では未承認である。NALLの有効性と安全性を評価した今回の結果について著者は、「さらなる検討で長期の有効性を確認する必要がある」とまとめている。NEJM誌2024年2月1日号掲載の報告。

　常染色体劣性難聴9（DFNB9）の小児の治療において、ヒトOTOF遺伝子導入アデノ随伴ウイルス血清型1型（AAV1-hOTOF）を用いた遺伝子治療は、安全かつ有効であり、新たな治療法となる可能性があることが、中国・復旦大学のJun Lv氏らの検討で示された。研究の成果は、Lancet誌オンライン版2024年1月24日号に掲載された。 　本研究は、中国の1施設（復旦大学附属眼耳鼻喉科医院）で行われた単群試験であり、2022年10月～2023年6月に参加者のスクリーニングを行った（中国国家自然科学基金委員会などの助成を受けた）。

　超早産児の動脈管開存症（PDA）の治療において、早期のイブプロフェン投与はプラセボと比較し、最終月経後年齢36週時における死亡または中等度～重度気管支肺異形成症のリスクを低下させないことが示された。英国・ダラム大学のSamir Gupta氏らが、英国の新生児集中治療室（NICU）32施設で実施した多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験の結果を報告した。シクロオキシゲナーゼ阻害薬であるイブプロフェンは、早産児のPDA治療に使用できるが、大きなPDAへの選択的早期治療が、短期アウトカムを改善するかどうかは不明であった。NEJM誌2024年1月25日号掲載の報告。

　CSLベーリングは1月22日付のプレスリリースで、人免疫グロブリン製剤「ハイゼントラ20％皮下注」について、新剤形としてプレフィルドシリンジ製剤に対する医薬品製造販売承認を取得したことを発表した。 　ハイゼントラは、効能・効果として2013年9月に「無又は低ガンマグロブリン血症」が承認され、2019年3月には「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の運動機能低下の進行抑制（筋力低下の改善が認められた場合）」が追加された。2023年12月時点で米国、欧州を含む67以上の国と地域で承認されている。