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血友病の遺伝子治療、EUでは発売間近だが日本は出遅れた（解説：長尾 梓 氏）－1512

提供元：臨床研究適正評価教育機構

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公開日：2022/04/11

本記事のコメンテーター

長尾 梓( ながお あずさ ) 氏

医療法人財団 荻窪病院 血液凝固科

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単一遺伝子欠損で発症する血友病は遺伝子治療の有望なターゲットで、唯一のcureを目指せる治療として有望視され、現時点で少なくとも血友病AとBを合わせて14社が開発に乗り出している。遺伝子のサイズが小さくアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターに搭載しやすい血友病Bが先行して開発され、8年間の耐久性を示した製品もある（scAAV2/8-LP1-hFIXco, sponsor; St. Jude Children’s research Hospital/UCL）。サイズの大きい血友病A遺…

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