米FDAが高リスク筋層非浸潤性膀胱がんの遺伝子治療薬を承認
米食品医薬品局(FDA)は2022年12月16日、高リスク膀胱がんの新たな治療選択肢としてAdstiladrin(一般名nadofaragene firadenovec-vncg)と呼ばれる遺伝子治療薬を承認した。適応は、標準治療であるBCG(Bacillus Calmette-Guerin)が奏効しない、上皮がん(CIS)を有する高リスク筋層非浸潤性膀胱がん(NMIBC)の成人患者で、乳頭状腫瘍の有無は問わない。ただしFDAは、免疫抑制や免疫不全の患者にはAdstiladrinを投与すべきではないとしている。
新たに診断される膀胱がんの約75~80%は、がんが膀胱の内層を越えるが筋層までは浸潤していないNMIBCである。NMIBCの約30~80%は再発して、浸潤がんや転移がんになるリスクがある。高リスクNMIBCに対する一般的な治療法は、腫瘍を切除し、主に結核予防のためのワクチンとして使用されているBCGにより再発リスクの低減を図るというもの。しかし、BCGが奏効しない患者に対しては、これまで効果的な治療選択肢がほとんどなかった。米疾病対策センター(CDC)によると、米国では年間に男性約5万7,000人、女性約1万8,000人が膀胱がんと診断され、男性約1万2,000人、女性約4,700人が同がんにより死亡している。