放射性ヨード耐性の進行性分化型甲状腺がんに対する有効な標準的治療はまだない。Sophie Leboulleux氏らは、RET、血管内皮成長因子受容体（VEGFR）、上皮成長因子受容体（EGFR）のシグナル伝達のチロシンキナーゼ阻害薬であるバンデタニブが、無作為化二重盲検第2相試験によって、局所進行性または転移性分化型甲状腺がんに対する有効性を示したことを報告した。著者らは、この疾患に対するチロシンキナーゼ阻害薬のさらなる研究が必要であるとしている。The Lancet Oncology誌オンライン版2012年8月13日号に掲載。
本試験は、ヨーロッパの16施設において、18歳以上の局所進行性または転移性分化型甲状腺がん（乳頭がん、濾胞がん、または低分化がん）の患者が登録され、バンデタニブ群（バンデタニブ300mg/日）またはプラセボ群に1:1の割合で無作為に割り付けられた。主要エンドポイントは、intention-to-treat集団における無増悪生存期間（PFS）である（治験責任医師の評価に基づく）。
主な結果は以下のとおり。
・2007年9月28日～2008年10月16日に、バンデタニブ群72例、プラセボ群73例が割り付けられた。
・データカットオフ（2009年12月2日）までに、113例（78％）の患者が進行（バンデタニブ群52例[72％]、プラセボ群61例[84％]）、40例（28％）が死亡した（バンデタニブ群19例[26％]、プラセボ群21例[29％]）。
・PFS中央値は、バンテタニブ群11.1ヵ月（95％信頼区間[CI]：7.7～14.0）、プラセボ群5.9ヵ月（4.0～8.9）であり、バンデタニブ投与によりPFSが延長した（ハザード比[HR]：0.63、60%CI：0.54~0.74；片側p＝0.008）。
・Grade3以上の主な有害事象は、QTc延長（バンデタニブ群10例[14％]対プラセボ群0例）、下痢（7例[10％]対0例）、無力症（5例[7%]対3例[4％]）、疲労（4例[5％]対0例）であった。
・治療関連の重篤な有害事象により、バンデタニブ群では2例（皮膚転移による出血および肺炎）、プラセボ群では1例（肺炎）が死亡した。
（ケアネット 金沢 浩子）
