皮膚型ポルフィリン症、新規経口薬dersimelagonの有効性を確認/NEJM
赤芽球性(骨髄性)プロトポルフィリン症(EPP)またはX連鎖優性プロトポルフィリン症(XLDP)の患者において、新規経口薬の選択的メラノコルチン1受容体作動薬であるdersimelagonは、症状を伴わない日光曝露時間を有意に延長したことが示された。米国・マウントサイナイ・アイカーン医科大学のManisha Balwani氏らが、第II相無作為化プラセボ対照試験の結果を報告した。検討では、100mgと300mgの用量(いずれも1日1回投与)を評価し、両用量とも有意な延長と安全性が確認された。著者は、「潜在的な経口治療薬の選択肢として、さらなる開発を裏付けるものである」とまとめている。NEJM誌2023年4月13日号掲載の報告。