2型糖尿病で心血管疾患ハイリスクの患者に対し、標準治療に加えリラグルチド（商品名：ビクトーザ）を投与することで、腎アウトカムは改善することが示された。リラグルチド投与群の持続性顕性アルブミン尿の新規発症率は、約4分の3に減少した。ドイツ・フリードリヒ・アレクサンダー大学エアランゲンのJohannes F.E.Mann氏らが、リラグルチドによる全死因死亡率の低下、心血管・細小血管アウトカムの改善効果を示した「LEADER」試験の、事前に規定した副次評価項目の腎アウトカムについて分析した結果で、NEJM誌2017年8月31日号で発表した。

　インターロイキン-1βを標的とするヒトモノクローナル抗体のカナキヌマブ150mgを、心筋梗塞既往、高感度CRP値2mg/L以上の患者に毎3ヵ月投与することで、脂質値が低下せずとも心血管イベントの再発を長期にわたり抑制する効果があることが示された。米国・ブリガム＆ウィメンズ病院のP.M.Ridker氏らが、患者1万61例を対象に行ったプラセボ対照無作為化二重盲検試験で明らかにした。これまでの実験・臨床データから、脂質値の低下に依らず炎症を抑えることで、心血管疾患リスクが低下する可能性が示されていたが、アテローム血栓症における炎症抑制の効果については検証されていなかった。NEJM誌オンライン版2017年8月27日号掲載の報告

　低・中所得国では、新生児のうちおよそ5人に1人が胎児発育遅延（Small for gestational age：SGA）で出生し、そのうち4人に1人が新生児期（生後28日以内）に死亡しているという。米国・ブリガム&ウィメンズ病院のAnne CC Lee氏らが、低・中所得国の14の集団ベースから成る出生コホートChild Health Epidemiology Reference Group（CHERG）のデータを分析して明らかにした。BMJ誌2017年8月17日号掲載の報告。

　駆出率が低下した心不全（HFrEF）患者において、NT-proBNPガイド治療戦略のアウトカム改善効果は、標準治療によるものと変わらないことが、米国・デューク臨床研究所（DCRI）のG. Michael Felker氏らによる大規模無作為化試験「GUIDE-IT試験」の結果、示された。ナトリウム利尿ペプチドは、HF重症度のバイオマーカーであり、有害アウトカムの予測因子である。これまで小規模試験で、ナトリウム利尿ペプチド値をベースに調整を行うHF治療（ガイド治療）の評価は行われているが、結果は一貫していなかった。JAMA誌2017年8月22日号掲載の報告。

　重症僧帽弁閉鎖不全症（MR）に対し、新たに開発された経カテーテル僧帽弁修復（TMVr）デバイス「エドワーズPASCAL TMVrシステム」は、手術終了時点の成功率が96％、30日時点のデバイス成功率は78％と高いことが示された。スイス・ベルン大学病院のFabien Praz氏らによる、ヒトでは初となる多施設共同前向き観察試験の結果で、「今回の試験で実用可能性は立証された。さらなる試験を行い、デバイスの手技上および長期の臨床的アウトカムへの影響を明らかにする必要がある」と報告している。新デバイスは、従来デバイスの限界を見据えて左心房でのナビゲーションを容易なものとし、セントラルスペーサーの実用化でMRの改善を向上するなどしたものだという。Lancet誌2017年8月19日号掲載の報告。

　南アフリカ共和国の若い男性では、儀式として行われる包皮切除からの壊疽が、陰茎損失の主な原因になっているという。この文化的行為は社会に深く根ざしており、やめさせることは容易ではない。同国ステレンボッシュ大学のAndre van der Merwe氏らは、従来の遊離皮弁を用いた陰茎整形術は、社会経済的に課題がある集団には好ましくないが、陰茎を損失した若い男性の精神社会学的影響は甚大であり、同一臓器に置き換えることが最大の便益をもたらす可能性があるとして、同種陰茎移植を実施。24ヵ月間のフォローアップの結果を報告した。Lancet誌オンライン版2017年8月17日号掲載の報告。

　ST上昇型心筋梗塞（STEMI）患者に対する線溶療法では、薬剤などによって重要な相違点があり、アルテプラーゼ急速投与、テネクテプラーゼ（tenecteplase）およびレテプラーゼ（reteplase）は、ストレプトキナーゼ（streptokinase）やアルテプラーゼ非急速投与より優先して考慮されるべきで、線溶療法への糖蛋白IIb/IIIa阻害薬の追加は避けるべきである。タイ・ウボンラーチャターニー大学のPeerawat Jinatongthai氏らが、無作為化試験のシステマティックレビューとネットワークメタ解析の結果を報告した。線溶療法は、医療資源が乏しい環境下のSTEMI患者に対する、機械的再灌流に代わる治療法であるが、各種線溶療法を比較した包括的なエビデンスは不足していた。Lancet誌2017年8月19日号掲載の報告。

　非喘息性急性下気道感染症の成人患者において、経口ステロイド薬は症状の持続期間や重症度を改善せず、使用すべきではないと、英国・ブリストル大学のAlastair D. Hay氏らが、プラセボ対照無作為化比較試験Oral Steroids for Acute Cough（OSAC）試験の結果、報告した。急性下気道感染症は最も一般的な疾患の1つだが、プライマリケアではしばしば抗菌薬による不適切な治療が行われている。その中で、経口ステロイド薬の使用も増加しているが、非喘息性急性下気道感染症に対する有効性については十分なエビデンスがない。JAMA誌2017年8月22・29日号掲載の報告。

　1990～2015年の25年間で、世界のリウマチ性心疾患・年齢標準化死亡率は、約48％も減少したことが明らかになった。一方で、同死亡率には地域により大きな差が認められ、オセアニアや南アジア、サハラ以南の中央アフリカは高率だった。リウマチ性心疾患は、とくに低・中所得国では依然として心血管系の障害・死亡の、重要かつ予防可能な原因とされている。米国・ワシントン大学のDavid A.Watkins氏らは、2015年世界疾病負担（GBD）研究の一環として、世界、各地域、各国のリウマチ性心疾患有病率や死亡率を推定、分析し、NEJM誌2017年8月24日号で発表した。

　収縮期血圧の目標値を120mmHgとした強化治療を行っても、同目標を140mmHgとした標準治療を行った場合に比べ、患者報告による健康アウトカムや、降圧治療の満足度、降圧薬アドヒランスには有意差がないことが示された。米国・ベッドフォード退役軍人（VA）病院のDan R. Berlowitz氏らが、9,361例を対象に行った無作為化比較試験の結果明らかにし、NEJM誌2017年8月24日号で発表した。これまでに発表されたSystolic Blood Pressure Intervention Trial（SPRINT試験）の結果では、非糖尿病の心血管リスクが高い高血圧症患者において、強化治療のほうが標準治療に比べ、心血管イベントリスクが低いことが示されていた。一方で、そのような強化治療が、患者報告アウトカムにどのような影響を与えるかは不明であった。

　人工心肺装置を用いないoff-pump冠動脈バイパス術（CABG）は、これを用いるon-pump CABGに比べ、術後5年の生存率と無イベント生存率が劣ることが、米国・ノースポート退役軍人局（VA）医療センターのA Laurie Shroyer氏らが行ったROOBY-FS試験で示された。研究の成果はNEJM誌2017年8月17日号に掲載された。2009年に発表された本試験の追跡期間1年時の結果では、1）短期の主要エンドポイント（CAGB施行後30日時の死亡および主な合併症［再手術、新規の機械的循環補助、心停止、昏睡、脳卒中、透析を要する腎不全］の複合）に有意な差はなく（off-pump群7.0％ vs.on-pump群5.6％、p＝0.19）、2）長期の主要エンドポイント（CAGB施行後1年時の全死亡、30日～1年の非致死性心筋梗塞、30日～1年の血行再建術再施行の複合）はoff-pump群で不良であった（9.9 vs.7.4％、p＝0.04）。

　重篤または生命を脅かす症状の治療薬は、米国FDAによる迅速承認制度の下、有効性のエビデンスが代用評価でも臨床上の有益性をもたらす可能性がかなりあることが示されれば迅速承認に至る。ただし実際に臨床的改善をもたらすかについて、その後に「確認試験」を行うことが求められる。英国・ロンドン・スクール・オブ・エコノミクス（LSE）のHuseyin Naci氏らは、それら迅速承認医薬品の、承認前試験と確認試験の特色について調べた。その結果、承認後3年以内に約7割が臨床的有効性を検討していたが、アウトカムの拠り所が代用評価のままであるなど、承認前試験と試験デザインの要素は似通っていたという。JAMA誌2017年8月15日号掲載の報告。

　米国では、ハイリスク医療デバイス（冠動脈ステント、人工股関節、美容顔用の注入移植片など）は、FDAによる市販前承認（PMA）を経て上市されるが、市販後も変更が加えられることが多く、その都度、追加適用の臨床試験を行う必要がある。その試験の特徴を調べた研究結果が、米国・カリフォルニア大学のSarah Y. Zheng氏らにより報告された。背景には、PMA supplement承認を受けたハイリスク医療デバイスで、注目を集める回収が相次いでいることがあるという。最初の上市承認時のPMAの大半は、非無作為化、非盲検で、しばしば非アクティブ対照の代用エンドポイントが用いられているとの特徴があることが知られているが、研究グループによる検討の結果、PMA supplement試験でも半数以上はそのような試験であることが明らかになった。JAMA誌2017年8月15日号掲載の報告。

　在胎期間22～34週の早産児の2歳時の神経発達アウトカムは過去20年で、重度または中等度の運動/感覚器障害のない生存が有意に増大していたが、発達遅延のリスクは高いままであることが、フランス国立保健医学研究所（INSERM）のVeronique Pierrat氏らによる、同国の早産児に関する住民コホート研究「EPIPAGE（1997年）」「EPIPAGE-2（2011年）」の結果、報告された。世界的に早産児の生存は増加しており、重度の新生児罹患率は低下している。しかし、最近の2000年代に生まれた早産児のアウトカムに関する研究は、超早産児に焦点が集まっており、在胎期間がある程度ある早産児についての報告はまれだという。BMJ誌2017年8月16日号掲載の報告。

　スタチンへのエボロクマブ（商品名：レパーサ）併用による心血管イベント抑制効果を検証するFOURIER試験に参加した患者を対象に、認知機能を前向きに評価した結果、追跡期間中央値19ヵ月において両群で認知機能に有意差は確認されなかったことを、米国・ブリガム&ウィメンズ病院のRobert P. Giugliano氏らが報告した。これまでのPCSK9阻害薬の臨床試験から、同薬によるLDLコレステロール（LDL-C）低下と認知機能低下の関連が懸念されていた。NEJM誌2017年8月17日号掲載の報告。

　進行性黒色腫患者に対する、ペムブロリズマブ（商品名：キイトルーダ）の有効性および安全性をイピリムマブ（同：ヤーボイ）と比較し検証したKEYNOTE-006試験の全生存期間（OS）の最終解析結果を、イスラエル・Sheba Medical CenterのJacob Schachter氏らが報告した。中間解析で示されていたOSに関するペムブロリズマブのイピリムマブに対する優越性は、最終解析でも維持されており、ペムブロリズマブの投与スケジュールによる違いは確認されなかった。著者は、「この結果は進行悪性黒色腫の標準治療として、ペムブロリズマブの使用をさらに支持するものである」とまとめている。Lancet誌オンライン版2017年8月16日号掲載の報告。

　英国65歳高齢者の平均余命は、男女ともに4年以上延長したものの、そのうち自立した状態で生活できる期間は、男性で36.3％、女性ではわずか4.8％にすぎないことが明らかにされた。平均して男性は2.4年間、女性は3.0年間、かなりの介護を必要とし、その大半は地域で暮らしているという。英国・ニューカッスル大学のAndrew Kingston氏らが、英国3地域の高齢者データベースに基づく、調査期間の異なる2つの試験CFAS（Cognitive Function and Ageing Studies）IとIIを比較して明らかにし、Lancet誌オンライン版2017年8月15日号で発表した。同国の高齢者世代の自立度が変わっているのかは、ほとんど明らかになっていなかったという。

　ニーマンピック病C1型の患者に対し、2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン（HPβCD）を髄腔内投与は、病状進行を遅らせる可能性があるようだ。またその安全性については、中間～高周波の聴力損失が認められたほかは、重篤な有害事象は認められなかった。米国・ワシントン大学のDaniel S. Ory氏らが行った、第I-IIa相の非盲検用量漸増試験の結果で、Lancet誌オンライン版2017年8月10日号で発表した。ニーマンピック病C1型は進行性の神経変性によって特徴づけられるライソゾーム病に含まれる先天性代謝異常症の一種。HPβCDはマウスとネコモデルを用いた前臨床試験で、小脳のプルキンエ細胞消失を顕著に遅らせ、神経症状の進行を遅らせて寿命を延伸させたことが示されていた。

　新たに診断された1p/19q非欠失の退形成星細胞腫患者において、テモゾロミドアジュバント療法により、顕著な生存ベネフィットを得られることが、第III相無作為化非盲検試験「CATNON（EORTC study 26053-22054）」の中間解析として報告された。オランダ・エラスムスMCがん研究所のMartin J van den Bent氏らが、Lancet誌オンライン版2017年8月8日号で発表した。同患者に対するテモゾロミドによる化学療法は、1p/19q欠失の退形成星細胞腫よりも有効性は低く予後は不良とされているが、その役割は明確にはなっていなかった。

　自閉症スペクトラム障害（ASD）の小児の治療では、強化標準治療に即興音楽療法を追加しても症状の重症度は改善しないことが、ノルウェー・Uni ResearchのLucja Bieleninik氏らが行ったTIME-A試験で明らかとなった。研究の成果はJAMA誌2017年8月8日号に掲載された。音楽療法は、ASD患者の社会的相互作用（social interaction）、共同注意（joint attention）、親子関係を改善することが無作為化試験で示されている。即興音楽療法は、患児と訓練を受けた音楽療法士が自発的に歌ったり、演奏したり、体を動かすことで音楽を創造する患児中心のアプローチで、音楽療法士は患児の関心や行動、好奇心に着目してこれに従うことで社会コミュニケーション技法の発達を促す。